Biyoteknoloji genellikle dünyanın en popüler sektörlerinden biri olmuştur. MoneyShow En Çok Tıklananlar raporu, ülkenin önde gelen haber bülteni danışmanlarına yönelik yıllık anketimiz. Bu yılın raporu bir istisna değildir; işte önümüzdeki yıl için altılı favori biyoteknoloji fikirleri paketi.
Joe Pamuk, Cotton'un Teknik Konuşması
Manyok Bilimleri (SAVA) yüksek riskli, yüksek kazançlı bir klinik biyoteknoloji şirketidir; amiral gemisi ilaç adayı, şu anda Faz 3 denemelerinde olan bir Alzheimer ilacı olan Simufilam'dır. Bu stoğu bu kadar ilginç kılan şey, Simufilam'ın Alzheimer hastalarında sadece hastalığın ilerlemesini yavaşlatmakla kalmayıp bilişi iyileştirdiği görülüyor. Onaylanırsa, kolayca milyarlarca dolarlık bir ilaç haline gelebilir.
Ağustos 2021'de, kabul edilen açığa satış satıcılarını temsil eden bir hukuk firması, diğer şeylerin yanı sıra, Cassava bilim adamları tarafından yazılan bilimsel makalelerde veri manipülasyonu olduğu iddiasıyla, Cassava'nın Simufilam klinik deneylerinin durdurulmasını talep eden bir Vatandaş Dilekçesini ABD FDA'ya sundu. Neuroscience makale.
Sonuç olarak, hisse senedi 120 dolardan 40 dolara düştü. Neuroscience makalenin orijinal verilerini yeniden inceledi ve Aralık 2021'de veri manipülasyonu iddialarını destekleyecek hiçbir kanıt bulamadıklarını belirtti.
İddialar, görünüşte yanlış olsa da, bir süredir hisseye gölge düşürdü. Ancak şimdi hisse senedi iyi hareket ediyor ve yukarı yönlü bir yolda güçlü bir şekilde devam etmesini bekliyoruz. İşte sürekli bir yukarı hareket için katalizörler:
Şirket, iki Faz 650 çalışmasına yaklaşık 3 hastayı kaydetmiştir ve Simufilam'ın 1,750 çalışmasına hafif ila orta derecede Alzheimer hastalığı olan toplam 2 hastayı kaydetmeyi planlamaktadır. Devam eden Faz 3 klinik programının sonuçlarının 2024 ortalarında çıkması bekleniyor.
Şirket ayrıca, uzun süreli ilaçları güvenli bir şekilde değerlendirmek ve 200 ay boyunca bilişsel değişiklikleri ölçmek için tasarlanmış yaklaşık 12 hasta üzerinde Simufilam'ın açık etiketli bir çalışmasında ilaç uygulamasının tamamlandığını duyurdu. Sonuçlar yaklaşık olarak 2022 yılı sonunda açıklanabilir.
İçeridekiler görünüşe göre Simufilam'ın işe yaradığını düşünüyor, çünkü iki Yönetici zor kazandıkları parayı 2022 Ağustos'unda hisseyi satın alarak harcadı. Direktör Richard Barry, 36,159 $'a 23.79 $'dan 860,223 hisse satın aldı. Ve Direktör Sanford Robinson, 100,000 dolardan 20.69 hisseyi toplam 2,069,000 dolara satın aldı. Bir şirketin yöneticileri, şirketlerinin hisselerini satın alırken, bu güven uyandıran büyük bir artıdır.
Hisse senedini seviyoruz. Simufilam onaylanırsa, hisse senedi çok daha yükselebilir. Ancak bunun bir tek ilaç şirketi olduğunu ve ilacı onaylatmaması durumunda hisse senedinin 1.00 dolara düşebileceğini unutmayın.
Mike Cintolo, Cabot İlk On Tüccar
Nörokrin Biyolojisi
Nadir olmakla birlikte, ilaç büyük bir satıcıdır ve bu yıl beklenen geliri geçen yıla göre %1.4 artışla 30 milyar dolar ve daha da önemlisi yönetim, yarısından fazlası ile sadece ana alanında bir ton fırsat görüyor. yalnızca ABD'de milyonlarca teşhis konulmamış hasta (sadece %15'inin hem teşhis konulduğunu hem de tedavi gördüğünü düşünüyor), bu nedenle Ingrezza satışlarının zaman içinde kolaylıkla ikiye katlanması potansiyeli var.
Neurocrine'in yakında piyasaya çıkması muhtemel başka bir niş ürünü de var - belki 25,000 kişiyi etkileyen istemsiz hareketlere (Huntington'un yan etkisi) neden olan başka bir hastalığı tedavi eden valbenazine onayı için başvurdu (muhtemelen gelecek yılın başlarında onay).
Analistler, şirketin mükemmel boru hattı ilerlemeye devam ederken, kazançların hisse başına yaklaşık 20 $'a ulaştığı ve kazançların gelecek yıl %4 arttığını görmesiyle, bu ikisi rakamları daha yüksek tutmalı. Bir sonraki ilerlemeye öncülük etmek için tıp ve biyoteknoloji için sahnenin hazır olduğunu düşünüyoruz ve NBIX bu gruptaki en iyi köpeklerden biri gibi görünüyor.
zengin moroney, Dow Teorisi Tahminleri
Yavaş büyüyen bir ABD ekonomisi, özellikle küresel ekonominin mücadele etmesi beklenirken, aşağı yönlü şoklara karşı savunmasızdır. Bununla birlikte, yıl öncesindeki kazanımlar için hala favori fikirlerimiz var, örneğin Vertex Pharmaceuticals
Biyoteknoloji firmasının en büyük ürünü olan Trikafta, Kuzey Amerika, Avrupa ve Avustralya'daki 83,000 kistik fibroz hastasının çoğunu tedavi ediyor. Trikafta, Vertex'in ürün satışlarının %86'sını oluşturuyor, ancak yönetim hala önünde daha büyük yükseklikler görüyor.
Şirket, farklı kistik fibroz hastalarını tedavi etmek için Trikafta için onay almaya devam ediyor. Diğer ülkeleri tedavi için geri ödeme yapmaya yönlendirme çabalarının da yardımıyla Vertex, ilacın potansiyel olarak dünya çapında kistik fibroz hastalarının %90'ını tedavi edebileceğini söylüyor.
Kabul edilmelidir ki, çok fazla gelir için tek bir ürüne güvenmek stoka risk katar. Ancak Trikafta ilk hamle avantajına sahiptir ve şu anda kistik fibroz pazarında sınırlı rekabetle karşı karşıyadır.
Vertex, yedi yıl üst üste en az %22 satış artışı elde etti ve işletme kârı, şirketin karlı hale gelmesinden bu yana geçen beş yılın her birinde en az %24 arttı.
Trikafta'nın büyümek için hala yeri olduğunu düşünüyoruz. Ayrıca şirket, alfa-1 antitripsin eksikliği adı verilen genetik bir hastalık ve orak hücre hastalığı da dahil olmak üzere diğer rahatsızlıklar için tedaviler geliştiriyor. Geliştirilmekte olan ilaçlar her zaman sonuç vermiyor, ancak bu boru hattı umut verici görünüyor.
Önümüzdeki yıl için spekülatif yatırımcılar için En İyi Seçimim Mann Kind (MNKD) — son birkaç yıldır favori olarak seçtiğim bir hisse senedi. MannKind şu anda, hem Tip 1 hem de Tip 2 diyabet hastaları için solunabilir bir insülin formu olan lider ürünü Afrezza'nın tüm haklarını elinde bulundurmaktadır; şirket, "üç büyük" insülin üreticisine karşı bu pazarlarda yol almaya devam ediyor.
MannKind, proje ortağıyla yaptığı lisans anlaşmasıyla artık piyasada ikinci bir ürüne de sahip oldu. Birleşik Terapötikler (UTHR). Bu ürün (Tyvaso DPI) yalnızca birkaç aydır piyasada, ancak şimdiden gişe rekorları kıran olma işaretleri gösteriyor. MannKind, United Therapeutics için ürünü (artı küçük bir kâr marjı) üretmek için ödeme almakla kalmaz, aynı zamanda ürünün tüm satışlarından da telif hakkı alır.
MannKind ayrıca kısa bir süre önce diyabet alanında zaten var olan küçük bir şirket olan V-Go'yu satın aldı. Ayrıca Reseptor Life Sciences adlı özel bir şirket, epilepsi ve anksiyete için kannabinoid ürünleri geliştirmek üzere şirketin Technosphere ilaç dağıtım sistemine lisans verdi.
Reseptor Life tarafından geliştirilen ürünlerin pazara sunulmasına daha birkaç yıl varken, bunlar klinik deney sürecinde ilerlerken (ve söz konusu dönemin sonunda tahtaya vurur, ticarileşirken) ek dönüm noktası ödemeleri ve telif ücretleri için potansiyeli temsil ediyor. işlem).
Hisse senedinin nihayet gerçeğe uygun değere daha çok benzeyen bir şeye geri dönmesinden önce, koşacak çok yer olduğuna inanıyorum. Sonuç olarak, yatırımcılar, hisse senedinin yükselmeye başladığını görürlerse/gördüklerinde kar elde etme konusunda sabırlı olmaya teşvik edilir. Birkaç yıldır olduğu gibi, MNKD 5 doların altında çok güçlü bir alım ve 10 doların altında bir alım olarak kabul ediliyor.
Anaveks (AVXL), merkezi sinir sistemi hastalıklarını Alzheimer, Parkinson ve Rett Sendromunda şimdiye kadar çok cesaret verici sonuçlarla tedavi etmek için yeni ilaç adaylarının geliştirilmesine adanmış bir biyofarmasötik şirketidir.
Anavex için büyük haber, 508 eşit kohortu test eden 48 hasta, plasebo kontrollü, çift kör, 2 haftalık, Faz 3b/2 ANAVEX 73-2 (blarcamesine veya A73-3) Alzheimer çalışmasının ön verilerinin yayınlanmasıydı. plasebo ile, 30 mg veya 50 mg oral dozlar.
Öncelikle çok önemli iki şeyi belirtmem gerekiyor:
1) Deneme sitelerinin birinden verilerin alınmasında bir gecikme yaşandı ve bu da şirketin verileri yalnızca CTAD Alzheimer konferansında sunma programından sadece 1 gün önce üçüncü taraf istatistiksel analiz şirketinden almasına neden oldu. Bu nedenle bu, şirketin o sırada doğru bir şekilde rapor edebileceği şeyleri sınırladı.
2) Daha önceki bir denemenin en iyi sonuçlarından bazıları 50 mg içindi. kohort, 30 mg ise zar zor çalıştı. Ancak, son zamanlarda sunulan analizlerin TÜMÜ kombine Tek bir kohort olarak 30+50 mg hasta, etkinlik sonuçlarını sulandırır.
Bu nedenle, şirket 50 mg kohortu kendi başına rapor ettiğinde, henüz elde edilecek sonuçlar daha da iyi olacaktır. Birincil sonlanım noktaları, 48. haftada biliş (ADAS-COG) ve günlük yaşam aktivitelerinde (ADCS-ADL) gerilemedeki azalmaydı.
Bu konuda şirket, "Anavex 2-73 (blarcamesine) çalışması, erken Alzheimer hastalığı olan hastalar üzerinde yapılan bir klinik çalışmada küresel bilişsel ve işlevsel ölçeklerdeki klinik düşüşün istatistiksel olarak anlamlı bir şekilde azaldığını gösteren birincil ve önemli ikincil son noktaları karşıladı." (MMSE temel puanları 20-28).
Ve daha da önemlisi: "ANAVEX®2-73 ile tedavi, ADAS-Cog ile ölçülen bilişsel gerilemeyi, tedavinin sonunda plaseboya kıyasla istatistiksel olarak önemli ölçüde azalttı: %45 (p=0.033).”
Bu, Biogen'den önemli ölçüde daha iyi olduğu göz önüne alındığında, bu deneme için şimdiye kadar yayınlanan en önemli ve doğrudan isabetli sonuçtur.
Bununla birlikte, lecanemab'ın yetersiz sonucu, bu iki şirketin bir gecede piyasa değerini 20 milyar $ artırmasına neden oldu. Çoğu gözlemci, bu Faz 3 sonucunun olası FDA onayının önünü açtığına inanıyor. Ancak Anavex'in ilacı, Phase45b/27 denemesinde lecanemab'ı geniş bir farkla (%2'ye karşı %3 yavaşlama) yendi.
Ama olay şu ki... Biogen'in ilacı IV infüzyon tedavisi gerektiriyor ve beyin şişmesi ve kanamasını (lecanemab'ın iki kötü yan etkisi) kontrol etmek için periyodik MRG hap ve periyodik MR gerektirmez, bir Kocaman A2-73'ün çalıştığını göz ardı etmek bile avantaj daha iyi.
Halihazırda yayınlanmış olan veriler lecanemab'tan üstün olsa da, tek başına 50 mg kohort verileri ortaya çıktığında, sonuçlar birleştirilmiş gruptan önemli ölçüde daha iyi olacaktır. Ve daha da iyisi sadece normal SigmaR85 genini taşıyan %1'in yanı sıra APOE2 ve 3 hasta için. (Hala büyük bir hedef pazar.) Bu yüzden şu ana kadarki verilerin cesaret verici olduğunu düşünüyorum, ancak en iyi haberler henüz gelmedi - ve hisse senedi 2023 için favori olmaya devam ediyor.
Joe Duarte, Karla Sonuçlanan (In the Money) Opsiyonlar
Akson Modülasyon Teknolojileri (AXNX), büyük bir geleceği olan küçük bir medikal teknoloji şirketidir. 3.4 milyar dolarlık piyasa değerine sahip tıbbi ekipman şirketi, mesane ve bağırsak inkontinansının tedavisine odaklanıyor. Tabii ki, bu göz alıcı şeyler değil. Tıbbi muayenehanemde kesinlikle bu konularla ilgili şikayetleri düzenli olarak duyuyorum. Ancak bu, sonunda uygulanabilir bir çözüme kavuşan gerçek bir sağlık sorunudur.
Bir 2014 CDC araştırmasına göre, ABD'de 51 yaşın üzerindeki kurumsal olmayan kişilerin %65'inin bir tür barsak veya mesane inkontinansı epizodu yaşadığı gerçeğini düşünün. Birçoğu, sık enfeksiyonlara ve altta yatan hastalıkların kötüleşmesine yol açabilecek kronik sorunlar geliştirir.
Durum kadınlarda erkeklerden daha yaygındır. Ve hastalarını hem fiziksel hem de psikolojik olarak etkiler. Belki de dikkate alınması gereken en önemli gerçek, nüfus yaşlandıkça ve diyabet gibi kronik durumlar arttıkça idrar kaçırma insidansının da artmasıdır.
Şirketin iki yönlü bir stratejisi var - inkontinans hastaları için büyük fark yaratan iki ürün. Biri sakral stimülatörüdür - kas tonusunu kontrol eden ve mesanenin kasılma yeteneğini düzenleyen sinirlere impulslar gönderen elektronik bir implant - böylece inkontinansı azaltır.
Diğeri ise üretra duvarına yerleştirilen ve zayıflamış kaslara hacim kazandıran ve böylece sızıntıyı azaltan veya önleyen implante edilebilir kalıcı bir jeldir. Her ikisinin de satışları istikrarlı bir şekilde büyümeye devam ediyor. Şirket şu anda kârlı değil ancak bilançosunda yeterli nakit var. (Açıklama için, Joe Duarte'nin AXNX'teki hisseleri vardır.)
Source: https://www.forbes.com/sites/moneyshow/2023/01/09/6-favorite-biotech-bets-for-2023/