SpringWorks Therapeutics'in %20 sıçrama yapmasının nedeni budur

SpringWorks Terapötikler A.Ş. (NASDAQ: SWTX) Kanser ve nadir hastalıklar için yaşamı değiştiren tedaviye odaklanan klinik aşamadaki şirketin DeFi çalışmasının cesaret verici sonuçlarını açıklamasının ardından hisseler %20 arttı. Deneme, ilerleyen desmoid tümörlerin tedavisinde şirketin deneysel oral gama-sekretaz inhibitörü Nirogacestat'ın güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini değerlendiren plasebo kontrollü, çift kör üçüncü fazlı bir çalışmaydı.

Springworks, DeFi çalışmasına ilişkin verileri yayınladı.

CEO Saqib İslam şunları söyledi:

Hızlı haberler, önemli ipuçları ve pazar analizi mi arıyorsunuz?

Invezz haber bültenine bugün kaydolun.

Desmoid tümörler, hastalar için uzun süreli ağrı, şekil bozukluğu ve amputasyon gibi ciddi olumsuz sonuçlara yol açabilen agresif yumuşak doku tümörleridir. Nadir durumlarda hayati organların etkilendiği durumlarda desmoid tümörler de yaşamı tehdit edebilir.

DeFi çalışmasının birincil hedefi, ilerlemesiz sağkalımı (PFS) iyileştirmekti; nirogacestat, hastalığın ilerleme olasılığında %71'lik bir azalmayla kontrole kıyasla istatistiksel olarak anlamlı bir iyileşme gösterdi. Ayrıca, deneme tüm kritik ikincil hedeflere ulaştı; nirogacestat, plaseboyla karşılaştırıldığında hasta tarafından bildirilen sonuçlarda ve objektif yanıt oranında istatistiksel olarak anlamlı iyileşmeler gösterdi.

Nirogacestat daha iyi tolere edildi ve iyi bir yan etki profiline sahipti. Bununla birlikte, üreme çağındaki kadınların daha önemli bir yüzdesi, yumurtalık fonksiyon bozukluğuna bağlı semptomlar yaşamıştır. Diğer olumsuz olaylar çoğunlukla başlangıçta bildirilenlerle aynı doğrultudaydı.

DeFi çalışmasından 2'nin ikinci yarısında daha fazla veri bekleniyor

 Bir tıbbi konferansta daha fazla verinin paylaşılması planlanıyor ve SpringWorks, 2'nin ikinci yarısında Gıda ve İlaç İdaresi'ne Yeni İlaç Başvurusu (NDA) sunmayı bekliyor. İslam şu sonuca vardı:

Bugünkü duyuru, ilk onaylanmış tedaviyi desmoid tümör topluluğuna sunma hedefimize doğru önemli bir kilometre taşını temsil ediyor. DeFi deneme verilerini FDA ile paylaşmayı ve bu yılın ilerleyen zamanlarında yapılacak bir tıbbi toplantıda ayrıntılı çalışma sonuçlarını sunmayı sabırsızlıkla bekliyoruz.

 FDA, Nirogacestat'ı desmoid tümörlerin tedavisi için Yetim İlaç olarak belirlerken, Avrupa Komisyonu, yumuşak doku sarkomu tedavisi için ilaca Yetim İlaç Tanımı verdi. ilaca ayrıca kalıcı, rezeke edilemeyen, dirençli veya tekrarlayan derin fibromatoz veya desmoid tümör hastalarının tedavisi için Hızlı Takip ve Çığır Açan Terapi Tanımları verildi.