Bu Kök Hücre Üretimi Girişimi, Tıpta Devrim Yaratmak İçin 80 Milyon Dolarlık Savaş Sandığını Yükseltti

Bugün, özerk bir hücre terapisi üretim şirketi olan Cellino Biotech, Leaps by Bayer'in yanı sıra 80VC, Humboldt Fund ve Felicis Ventures ve Khosla Ventures gibi yeni yatırımcıların liderliğinde biyoteknolojiyi tutan bir sorunu çözebilecek 8 milyon dolarlık A Serisi finansman turunu duyurdu. endüstri geri döndü. Cellino, 2025 yılında ilk otonom insan hücresi dökümhanesini kurma hedefiyle kök hücre bazlı tedavilere erişimi genişletmeyi planlıyor.

Bunun neden önemli olduğunu anlamak için ilaç geliştirme tarihine bakmanız gerekir. Son 20 yılda ilaç geliştirme çalışmaları, biyoloji üzerinde etkisi olabilecek aspirin gibi küçük moleküller ve kimyasalların üretiminden, proteinler, antikorlar gibi biyolojik maddelere ve son olarak da RNA aşılarına doğru ilerledi. Gelişimin bir sonraki sınırı, tasarlanmış insan hücrelerini ilaç olarak kullanmaktır.

Tasarlanmış Kök Hücrelerin Öncüleri  

Altı yıl önce, Alman ilaç devi Bayer AG'nin yatırım kolu olan Leaps by Bayer, insan sağlığı için dönüştürücü teknoloji olabileceğine inandıkları şeye öncülük eden küçük bir girişimde risk almaya karar verdi. Leaps by Bayer, BlueRock Therapeutics adlı bir şirkete 225 milyon dolarlık A Serisi finansmanla büyük bir bahis koyan yatırımcılardan biriydi; bu, o zamanlar biyoteknoloji alanında şimdiye kadar yapılmış en büyük A Serisiydi. 

Leaps by Bayer'e 2016 yılında bu kadar büyük bir yatırım yapma konusunda ilham veren teknoloji neydi? Pek çok hastalığı tedavi edebilecek insan kök hücrelerini tasarlama yeteneğiydi. Altı yıl sonra BlueRock Therapeutics, ileri Parkinson hastalığı olan hastaları kök hücreden türetilmiş nöronlar kullanarak tedavi etmek için Faz 1 klinik deneyi yapıyor.   

Bu muazzam ilerlemeye ve pazara yeni şirketlerin girmesine rağmen, hâlâ ilerlemeyi engelleyen bir şeyler var. Araştırma ve endüstriye yönelik artan talepleri karşılamaya yetecek kadar kök hücreyi güvenilir bir şekilde üretme yeteneğidir.

Tasarlanmış Hücre Tedavisinin Geleceği  

Otolog tedavi adı verilen kendi hücrelerinizi çıkarabildiğinizi ve onları kanserle savaşacak şekilde tasarlayabildiğinizi hayal edin. Daha sonra kanserle savaşmak için hücreleri vücudunuza geri koyuyoruz. Bu terapide kendi hücrelerinizi kullanmanın faydalarından biri, bağışıklık sisteminizin onlara saldırma olasılığının azalmasıdır. Ya da allojeneik tedavi adı verilen bir başkasının hücrelerini alıp, bunları hastalara enjekte etmeden önce belirli bir işlevi yerine getirecek şekilde tasarlayabildiğinizi hayal edin. 

Otolog ve allojenik tedavi ilaç geliştirmenin geleceğidir. Leaps by Bayer, BlueRock Therapeutics'e yatırım yaptığında sektörde ilk kesintiyi yarattı. Saklayen, "Bayer'in atılımları, bu sektörü ilk günlerde hızlı bir şekilde başlatan öncülerdi" diyor. 

Şimdi Leaps by Bayer sektörde başka bir değişime öncülük ediyor, ancak bu kez büyük bir darboğazı gidermeye odaklanıyor. Saklayen, "Kök hücre mühendisliğindeki darboğazın nedeni, tüm sürecin manuel ve çok karmaşık olmasıydı" diyor. "Genellikle bir bilim adamının bir bankta oturup bu hücrelere göz atması ve ardından hangi hücrelerin iyi veya kötü olduğuna karar vermesi gerekiyordu. Daha sonra bilim insanları içeri girip kötü hücreleri bir pipet ucuyla çıkarmaya çalışırlardı."

Cellino sayesinde endüstri, kök hücreleri güvenilir bir şekilde ve ölçekte üretebilecek. Cellino, hücre terapisi üretimini otomatikleştirmek için makine öğrenimi, yapay zeka (AI) ve lazer teknolojisini kullanıyor. Hücreler, binlerce hasta örneğinin tek bir tesiste paralel olarak işlenmesine olanak tanıyan kapalı kaset formatında oluşturulur. Sonuçta insan hücrelerinden oluşan bu kasetler hastaları tedavi etmek için kullanılabilir. 

“Vizyonumuz bir Cellino dökümhanesi inşa etmek. Sunucu odasına çok benzeyeceğini düşünüyorum. Ancak her rafta özerk bir şekilde üretilen bir hücre kaseti var” diyor Cellino'nun CEO'su ve kurucu ortağı Nabiha Saklayen.

Bayer Leaps Başkanı Dr. Juergen Eckhardt, "Leaps by Bayer'in misyonu, günümüzün en büyük zorluklarından bazılarına uzun vadeli yanıtlar sağlayan, paradigma değiştiren teknolojilere yatırım yapmaktır" dedi. "Yapay zeka destekli üretimin, biyoteknolojiyi tedaviden önlemeye veya hastalığın tersine çevrilmesine kadar ilerletecek temel teknolojilerden biri olan hücre tedavilerini sanayileştirmeye yönelik bir sonraki önemli dönüm noktası olduğuna inanıyoruz. Cellino'nun kök hücre bazlı tedavileri özerk bir şekilde üretmeye yönelik gerçekten dönüştürücü teknolojisi, milyonlarca hasta için kayıp doku fonksiyonunu yeniden oluşturma tutkumuzla tam olarak örtüşüyor."

Kök hücreden elde edilen ilaçların potansiyeli, Parkinson hastalığının, diyabetin ve kalp hastalığının tedavisi de dahil olmak üzere birçok uygulamada muazzamdır. Bu, sektörü değiştirmeye hazır olan ilaç geliştirmenin sınırıdır.

Teşekkür ederiz Lana Bandoim Bu makalede ek araştırma ve raporlama için. SynBioBeta'nın kurucusuyum ve Leaps by Bayer dahil olmak üzere hakkında yazdığım bazı şirketler bu projenin sponsorlarıdır. SynBioBeta konferansı ve haftalık özet.