FDA komitesi, yalnızca Çin'de yürütülen endişeler nedeniyle Eli Lilly kanser tedavisine karşı oy kullandı

Perşembe günü bir Gıda ve İlaç İdaresi komitesi, Innovent Biologics ve Eli Lilly tarafından geliştirilen akciğer kanseri tedavisinin, klinik araştırmanın yalnızca Çin'de ABD nüfusu kadar çeşitliliğe sahip olmayan katılımcılar üzerinde yürütüldüğü endişeleri nedeniyle tam olarak onaylanmamasını önerdi.  

FDA'nın Onkolojik İlaçlar Danışma Komitesi, 14'e 1 oyla, şirketlerin nihai onay almadan önce ABD'li hastaları yansıtan ek klinik araştırmalar yapması gerektiğini söyledi. Monoklonal antikor tedavisi sintilimab, küçük hücreli dışı akciğer kanseri olan yetişkinleri kemoterapiyle birlikte tedavi eder.  

FDA komite üyeleri, çoğunlukla Asyalı erkeklerden oluşan deneme popülasyonunun ABD'li hastaların çeşitliliğini temsil etmediğini ve sonuçların burada geçerli olup olmayacağını belirlemeyi zorlaştırdığını söyledi.

ABD'de akciğer kanserine yakalanan hastalar cinsiyetlere göre eşit olarak dağılıyor ve farklı etnik kökenlere sahipler. Çalışmaya katılan hastalar ayrıca ABD'de akciğer kanseri gelişen kişilerle karşılaştırıldığında daha gençti ve sigara içen ya da geçmişte sigara içenlerin sayısı daha azdı.

David Mitchell, "FDA ve endüstrinin, tedavi edilecek hasta popülasyonunu temsil ettiğinden emin olmak için klinik araştırmalardaki çeşitliliği artırmaya çalıştığı bir dönemde, bu uygulamayla ters yönde hareket etmenin hiçbir anlamı yok" dedi. Uygun Fiyatlı İlaçlar için Hastalar komitesi ve kurucusu.   

FDA'nın Onkoloji Mükemmeliyet Merkezi direktörü Dr. Richard Pazdur, ırksal çeşitliliği yansıttıklarından emin olmak için birden fazla ülkede klinik araştırmalar yürütmenin önemini vurguladı. Amacının Çin'i dışlamak değil, onu ilaç geliştirme konusunda uluslararası alana getirmek olduğunu söyledi.

Pazdur, "Tek ülke başvuruları, Amerika Birleşik Devletleri'nde ihtiyaç duyduğumuz ırksal çeşitliliğe ulaşmada geriye doğru bir adımdır" dedi.

Innovent'in ruhsatlandırma işleri başkanı Dr. Lana Shiu, sintilimabın iyi tolere edildiğini ve birçok tümör tipine karşı hastalar için önemli bir fayda gösterdiğini söyledi. Eli Lilly'de onkolojik tıbbi strateji başkanı Dr. David Ferry, ırk ve vücut ağırlığının sintilimabın etkinliği üzerinde anlamlı bir etkisi olmadığını söyledi.

Komite üyeleri ayrıca, araştırmanın FDA'nın bilgilendirilmiş onam standartlarını karşılamadığını, çünkü onaylanmış tedaviler veya alternatif çalışmalara katılım ile tedavileri açıkça ortaya koymadığını söyledi.

Ulusal Kanser Enstitüsü klinik direktörü Dr. Ravi Madan, "Klinik araştırmalarda veri bütünlüğü son derece önemli olsa da, ahlaki dürüstlük daha da önemlidir" dedi. Madan, bilgilendirilmiş onam formunun deneme sırasında gerektiği gibi güncellenmediğini söyledi.

Şirketler ayrıca tüm klinik deneme boyunca FDA'ya danışmadı. Çalışma Ağustos 2018'de başladı ancak şirketlerin sonuçlarını sunup onay için başvurmayı planladıklarını söylediği Nisan 2020'ye kadar FDA'ya bilgi verilmedi. 

Kanser uzmanı Dr. Jorge Garcia, "Deneme tasarımı sırasında başvuru sahibi ile sponsor arasındaki etkileşimin erken dönemde eksikliğini duyduğumda hayal kırıklığına uğradım" dedi. "Bu toplantılar yapılsaydı muhtemelen bu konuşmayı yapıyor olmayacağımıza inanmak isterim."

FDA'nın Onkolojik Hastalıklar Ofisi'nde direktör olan Dr. Harpreet Singh, kurum müfettişlerinin deneme sırasında iki bölgeyi denetlediğini ve olumsuz olayların eksik rapor edildiğini tespit ettiğini söyledi. Singh, araştırma personelinin gelecekteki sorunları önlemek için iyi kayıt tutmanın önemi konusunda eğitildiğini söyledi.

Dr. Jorge Nieva, oylama sırasında ilacın işe yaradığını ve kemoterapiye kıyasla hastalara değer kattığını söyleyerek karşı çıktı. Nieva, piyasada başka akciğer kanseri ilaçları olmasına rağmen, daha fazlasının onaylanmasının fiyatların düşmesine ve daha fazla hastaya erişimin iyileştirilmesine yardımcı olacağını söyledi.

Güney Kaliforniya Üniversitesi Keck Okulu Tıp Fakültesi'nde kanser uzmanı ve profesör olan Nieva, "Sunulan verilerin güvenilmez, sentetik veya başka bir şekilde sahte olduğuna dair hiçbir kanıtımız yok" dedi. "Engellenmeyen yeterli FDA denetimimiz var. Daha fazla denetime ihtiyaç duyulsaydı FDA'nın bunları gerçekleştirmesi beklenirdi" dedi.